1月27日，深圳微芯生物科技公司在市政府新聞發(fā)布廳舉行原創(chuàng )新藥、國家863及“重大新藥創(chuàng )制”專(zhuān)項成果西達本胺新聞發(fā)布會(huì )。西達本胺是全球首個(gè)獲準上市的亞型選擇性組蛋白去乙?；缚诜种苿?，也是中國首個(gè)授權美國等發(fā)達國家專(zhuān)利使用的原創(chuàng )新藥。
此舉將填補我國T細胞淋巴瘤治療藥物的空白，也標志著(zhù)我國基于結構的分子設計、靶點(diǎn)研究、安全評價(jià)、臨床開(kāi)發(fā)到實(shí)現產(chǎn)業(yè)化全過(guò)程的整合核心技術(shù)與能力得以顯著(zhù)提升，是我國醫藥行業(yè)的歷史性突破。
中國首個(gè)授權美國等發(fā)達國家專(zhuān)利使用的原創(chuàng )新藥
微芯生物總裁兼首席科學(xué)官魯先平
西達本胺（Chidamide，商品名愛(ài)譜沙/epidaza）屬于全新作用機制的綜合靶向抗腫瘤靶向藥物，其首個(gè)適應癥為復發(fā)及難治性外周T細胞淋巴瘤，前期臨床結果顯示，患者臨床獲益率近50%，生存期明顯延長(cháng)。
據微芯生物總裁兼首席科學(xué)官魯先平介紹，西達本胺的新機制專(zhuān)門(mén)針對轉移復發(fā)和免疫逃逸，將會(huì )用于多種類(lèi)型的腫瘤，目前乳腺癌和肺癌研究都已進(jìn)入三期臨床。未來(lái)西達本胺將會(huì )是有效幫助患者克服耐藥性、復發(fā)和轉移的重要手段。
西達本胺針對首個(gè)適應癥復發(fā)及難治性外周T細胞淋巴瘤的新藥申請已獲得國家食品藥品監督管理總局（CFDA）批準，并完成藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規范認證，首批產(chǎn)品最快今年三月初上市。此外，微芯生物已授權美國、日本、臺灣等國家和地區同步開(kāi)展單藥及聯(lián)合其他抗腫瘤藥物針對其他血液腫瘤、非小細胞肺癌及乳腺癌等實(shí)體瘤的臨床研究。
魯先平在接受采訪(fǎng)時(shí)說(shuō)：“該領(lǐng)域，近幾年才出現兩三個(gè)新藥，治療費用分別相當于每月28萬(wàn)人民幣和14萬(wàn)人民幣。西達本胺在臨床有效性、安全性以及使用方便性上均優(yōu)于其它產(chǎn)品，并且在價(jià)格上只有相關(guān)產(chǎn)品的十分之一?！?/span>
西達本胺作用機制
外周T細胞淋巴瘤（PTCL）是一組異質(zhì)性很強的淋巴細胞異常增殖性疾病，包括約18種病理亞型。PTCL在中國的年發(fā)病人數約為6萬(wàn)人，年患病率約90/百萬(wàn)，可歸屬于罕見(jiàn)病范疇。
組蛋白去乙?；福℉DAC）為表觀(guān)遺傳調控重要酶家族，通過(guò)開(kāi)發(fā)HDAC抑制劑，可在染色質(zhì)結構水平上對腫瘤起到治療效果。西達本胺是一個(gè)中國原創(chuàng )的新型口服亞型選擇性HDAC抑制劑，對HDAC1、2、3、10亞型具有選擇性抑制作用。
西達本胺通過(guò)對特定HDAC亞型的抑制及由此產(chǎn)生的染色質(zhì)重構與基因轉錄調控作用（即表觀(guān)遺傳調控作用），抑制淋巴及血液腫瘤的細胞周期并誘導腫瘤細胞凋亡；誘導和增強自然殺傷細胞（NK）和抗原特異性細胞毒T細胞（CTL）介導的腫瘤殺傷作用及抑制腫瘤病理組織的炎癥反應，不僅能直接貢獻于對T淋巴瘤中循環(huán)腫瘤細胞及局部病灶產(chǎn)生療效作用，同時(shí)也可能應用于誘導和增強針對其他類(lèi)型腫瘤的抗腫瘤細胞免疫的整體調節活性。
FDA批準3種藥物
普拉曲沙（pralatrexate）
FDA于2009年和2011年分別批準了兩個(gè)以PTCL為適應證的新藥上市，普拉曲沙（pralatrexate）和羅米地辛（Istodax），雖然具有一定療效，但安全耐受性仍然較差。
此外，在2014年7 月 3 日，美國 FDA 批準 Beleodaq (belinostat) 用于PTCL 患者治療。Beleodaq 通過(guò)阻止有助于 T 細胞發(fā)生癌變的酶起作用。這款藥物適用于治療后（復發(fā)性）疾病又卷土重來(lái)或對以前治療無(wú)效（難治性）的患者。
Beleodaq 的安全性及有效性在一項由 129 名復發(fā)或難治性 PTCL 受試者參與的臨床研究中得到評價(jià)。所有受試者均以 Beleodaq 治療，直到他們的疾病發(fā)生惡化或副作用變得不可接受。結果顯示，25.8% 受試者的癌癥在治療后消失（完全緩解）或縮?。ú糠志徑猓?。
Beleodaq 與普拉曲沙由 Spectrum 制藥上市銷(xiāo)售。Istodax 由塞爾基因上市銷(xiāo)售。不過(guò)這三款產(chǎn)品都是靜脈注射，西達本胺為口服用藥，具有更方便的臨床服藥方式和更好依從性。
我國原創(chuàng )藥發(fā)展的新希望
國家“重大新藥創(chuàng )制”科技專(zhuān)項技術(shù)副總師陳凱先
盡管我國是全球第一大制劑藥和第二大原料藥產(chǎn)國，但是98%的產(chǎn)品屬于發(fā)達國家專(zhuān)利過(guò)期的仿制藥。而真正具有自主知識產(chǎn)權的創(chuàng )新藥絕無(wú)僅有。而我國老百姓要使用專(zhuān)利未過(guò)期的創(chuàng )新藥，基本依賴(lài)進(jìn)口，但是價(jià)格昂貴非一般人能夠承受。
國家“重大新藥創(chuàng )制”科技專(zhuān)項技術(shù)副總師陳凱先表示，深圳是我國生物醫藥的發(fā)展中非常重要的城市，從過(guò)去跟隨國外研發(fā)的防治者、跟跑者逐漸向并跑者的方向發(fā)展，并在某些方面走到國際引領(lǐng)的位置。
關(guān)于深圳微芯
深圳微芯生物由留美歸國博士團隊創(chuàng )立于2001年，專(zhuān)長(cháng)于原創(chuàng )小分子藥物研發(fā)。在腫瘤、糖尿病/代謝疾病、免疫性疾病領(lǐng)域建立了多個(gè)從實(shí)驗室到臨床及產(chǎn)業(yè)化階段的原創(chuàng )新藥產(chǎn)品線(xiàn)。目前，微芯生物已申請67項化合物全球發(fā)明專(zhuān)利，其中36項已獲授權。
信息來(lái)源：朗信醫藥信息
