【重磅】首例免疫HIV嬰兒誕生，科學(xué)家聯(lián)合聲明反對！當事醫院稱(chēng)不屬實(shí)

日期：2018/11/27

【云端導讀】

世界首例免疫艾滋病的基因編輯嬰兒在中國誕生，這也意味著(zhù)中國在基因編輯技術(shù)用于疾病預防領(lǐng)域實(shí)現歷史性突破。此事引起社會(huì )熱議，輿論態(tài)度褒貶不一。目前當事醫院回應稱(chēng)“這件事不屬實(shí)，我們沒(méi)有接受過(guò)相關(guān)信息，不知道這件事為什么會(huì )上熱搜，正在調查?！鄙钲谑行l計委亦表示此試驗項目未曾向其報備。

賀建奎。 賀建奎實(shí)驗室 供圖

世界首例免疫艾滋病的基因編輯嬰兒在中國誕生

據《人民網(wǎng)》報道，11月26日，來(lái)自中國深圳的科學(xué)家賀建奎在第二屆國際人類(lèi)基因組編輯峰會(huì )召開(kāi)前一天宣布，一對名為露露和娜娜的基因編輯嬰兒于11月在中國健康誕生。這對雙胞胎的一個(gè)基因經(jīng)過(guò)修改，使她們出生后即能天然抵抗艾滋病。這是世界首例免疫艾滋病的基因編輯嬰兒，也意味著(zhù)中國在基因編輯技術(shù)用于疾病預防領(lǐng)域實(shí)現歷史性突破。

這次編輯峰會(huì )于2018年11月27—29日由美國國家科學(xué)院、美國國家醫學(xué)院、英國倫敦皇家學(xué)會(huì )和香港科學(xué)院在香港聯(lián)合舉辦。據賀建奎介紹，基因編輯手術(shù)比起常規試管嬰兒多一個(gè)步驟，即在受精卵時(shí)期，把Cas9 蛋白和特定的引導序列，用5微米、約頭發(fā)二十分之一細的針注射到還處于單細胞的受精卵里。他的團隊采用“CRISPR/Cas9”基因編輯技術(shù)，這種技術(shù)能夠精確定位并修改基因，也被稱(chēng)為“基因手術(shù)刀”。

這次基因手術(shù)修改的是CCR5 基因，而CCR5 基因是HIV 病毒入侵機體細胞的主要輔助受體之一。此前資料顯示，在北歐人群里面有約10% 的人天然存在CCR5 基因缺失。擁有這種突變的人，能夠關(guān)閉致病力最強的HIV 病毒感染大門(mén)，使病毒無(wú)法入侵人體細胞，即能天然免疫HIV 病毒。

賀建奎還將在峰會(huì )現場(chǎng)展示他領(lǐng)導的項目組在小鼠、猴和人類(lèi)胚胎的實(shí)驗數據。在50枚人類(lèi)胚胎基因測序結果顯示，未發(fā)現脫靶現象；而所有人類(lèi)正常胚胎里面，有超過(guò)44% 的胚胎編輯有效。

賀建奎還展示此次基因手術(shù)嬰兒臍帶血的檢測結果，證明基因手術(shù)成功，并未發(fā)現脫靶現象。他表示，結果仍然需要時(shí)間觀(guān)察與檢驗，因此準備了長(cháng)達18年的隨訪(fǎng)計劃。

CRISPR/Cas9 技術(shù)自問(wèn)世以來(lái)就因簡(jiǎn)單、高效備受矚目，吸引全球各地科學(xué)家在醫學(xué)、動(dòng)植物育種、藥物篩選等不同領(lǐng)域進(jìn)行研究。賀建奎強調：“對于少數家庭來(lái)說(shuō)，基因手術(shù)是治愈遺傳性疾病和預防嚴重疾病的新希望?！?

他還率先提出基因技術(shù)研究和應用領(lǐng)域需遵循的“核心價(jià)值”，包括對真正需要的群體保持“悲憫之心”（Mercy for families in need）、僅僅用于嚴重疾病的“有所為更有所不為”（Only for serious disease, never vanity)、尊重孩子自主性為前提的“探索你自由”（Respect a child’s autonomy）、命運不能由基因來(lái)決定的“生活需要奮斗”（Genes do not define you )、“促進(jìn)普惠的健康權”（Everyone deserves freedom from genetic disease）等5項倫理原則。

美國哈佛醫學(xué)院遺傳學(xué)教授、基因工程知名專(zhuān)家喬治·丘奇George Church 說(shuō)：“考慮到HIV 對全球公共健康的威脅有擴大的趨勢，我認為賀建奎選擇了一個(gè)非常好的目標基因?！?

不久前，中山大學(xué)一研究團隊發(fā)布了國內首份針對普通公眾和HIV 攜帶者關(guān)于基因編輯認知的比較報告，超六成受訪(fǎng)者對基因編輯技術(shù)的運用持積極態(tài)度。

575份HIV 攜帶者問(wèn)卷顯示，有94.78% 的HIV 攜帶者支持基因編輯技術(shù)用于預防HIV 。另?yè)绹び妊芯恐行?018年4月針對2537名美國成年人的一項調查顯示，60% 的美國人支持對未出生嬰兒進(jìn)行基因編輯，認為為了降低患嚴重疾病的風(fēng)險，基因編輯是一種有效的醫療手段。

激烈反彈：基因改變嬰兒導致生物醫學(xué)界普遍批評

根據《賽先生》報道，有相關(guān)網(wǎng)站披露，這項臨床試驗已經(jīng)通過(guò)深圳一家醫院的倫理委員會(huì )審批，并在中國臨床試驗注冊中心完成注冊登記。據披露的申請書(shū)顯示，期望建立完善的基因手術(shù)治療嚴格行業(yè)質(zhì)量控制標準，“占領(lǐng)整個(gè)基因編輯相關(guān)治療技術(shù)門(mén)檻的制高點(diǎn)，在國際日益競爭激烈的基因編輯技術(shù)應用中脫穎而出?！?nbsp;業(yè)內也有人表示，深圳和美婦兒科醫院是莆田系醫院。

深圳和美婦兒科醫院

該臨床試驗完成了倫理委員會(huì )審批和臨床試驗注冊登記

除了對此次臨床試驗的倫理審批表示質(zhì)疑外，該臨床試驗也遭到同行專(zhuān)家的質(zhì)疑：CCR5是否是一個(gè)最佳的基因編輯靶點(diǎn)以及有無(wú)必要進(jìn)行這樣的操作？ 

有學(xué)者認為，針對CCR5這個(gè)靶點(diǎn)，也許還會(huì )其他更安全的方案，因為CCR5本身也有功能，一旦敲除，對機體可能帶來(lái)難以預見(jiàn)的潛在威脅。Musunuru認為雖然她們能抵抗HIV病毒，但與此同時(shí)她們將置身于其他所有未知的風(fēng)險之中。Church則認為，敲出CCR5會(huì )讓她們更容易遭受例如西尼羅河等病毒的侵襲。

HIV感染者對基因編輯技術(shù)期望值更高

當事醫院稱(chēng)未接受過(guò)相關(guān)信息，深圳衛計委表示該項試驗未向其報備

不過(guò)深圳和美婦兒科醫院11月26日下午對界面新聞?dòng)浾呋貞Q(chēng)“這件事不屬實(shí)，我們沒(méi)有接受過(guò)相關(guān)信息，不知道這件事為什么會(huì )上熱搜，正在調查?！倍劣谫R建奎是否有掛靠深圳和美進(jìn)行相關(guān)研究，深圳和美方面表示“不了解情況”。

深圳市衛生計生委醫學(xué)倫理專(zhuān)家委員會(huì )獲悉，該項試驗進(jìn)行前并未向該部門(mén)報備，正開(kāi)會(huì )研究此事。

這項研究是“科學(xué)家（賀建奎）的自主探索”？

賀建奎的公開(kāi)身份是南方科技大學(xué)生物系副教授，南科大官網(wǎng)顯示，其2010年獲得美國萊斯大學(xué)生物物理學(xué)博士學(xué)位，2011-2012, 曾在美國斯坦福大學(xué)從事博士后研究，其研究方向為基因測序技術(shù)、免疫基因組學(xué)、個(gè)體化醫療、生物信息學(xué)和系統生物學(xué)。

但目前南科大尚未就此項研究作出任何表態(tài)。賀建奎的助理對《科技日報》記者稱(chēng)，這項研究是“科學(xué)家（賀建奎）的自主探索”。

賀建奎的另一個(gè)身份是深圳市瀚?；蛏锟萍加邢薰镜姆ǘù砣?。網(wǎng)上顯示，該公司于2012年7月4日在深圳市市場(chǎng)監督管理局南山局登記成立，公司經(jīng)營(yíng)范圍包括生物技術(shù)開(kāi)發(fā)與基因檢測技術(shù)開(kāi)發(fā)、信息咨詢(xún)等。

其熱度最高的新聞是去年7月31日由南方科技大學(xué)孔雀團隊“賀建奎教授團隊”研發(fā)的具有全自主知識產(chǎn)權的第三代基因測序儀宣告上市。該測序儀被稱(chēng)為“目前全球準確率最高，且唯一用于臨床應用的第三代基因測序儀，其技術(shù)水平已經(jīng)達到‘亞洲第一，世界領(lǐng)先’?！?

科學(xué)家聯(lián)合聲明

據《知識分子》報道，作為中國普通學(xué)者，出于對人類(lèi)的基本理性和科學(xué)原理的尊重，以及對此事件影響中國科學(xué)發(fā)展的憂(yōu)慮，科學(xué)家們發(fā)表了聯(lián)合聲明：

這項所謂研究的生物醫學(xué)倫理審查形同虛設。直接進(jìn)行人體實(shí)驗，只能用“瘋狂”來(lái)形容。CRISPR基因編輯技術(shù)準確性及其帶來(lái)的脫靶效應科學(xué)界內部爭議很大，在得到大家嚴格進(jìn)一步檢驗之前直接進(jìn)行人胚胎改造并試圖產(chǎn)生嬰兒的任何嘗試都存在巨大風(fēng)險。 

而科學(xué)上此項技術(shù)早就可以做，沒(méi)有任何創(chuàng )新及科學(xué)價(jià)值，但是全球的生物醫學(xué)科學(xué)家們不去做、不敢做，就是因為脫靶的不確定性、其他巨大風(fēng)險以及更重要的倫理及其長(cháng)遠而深刻的社會(huì )影響。

這些在科學(xué)上存在高度不確定性的對人類(lèi)遺傳物質(zhì)不可逆轉的改造，就不可避免的會(huì )混入人類(lèi)的基因池，將會(huì )帶來(lái)什么樣的影響，在實(shí)施之前要經(jīng)過(guò)科學(xué)界和社會(huì )各界大眾從各個(gè)相關(guān)角度進(jìn)行全面而深刻的討論。

確實(shí)不排除可能性此次生出來(lái)的孩子一段時(shí)間內基本健康，但是程序不正義和將來(lái)繼續執行帶來(lái)的對人類(lèi)群體的潛在風(fēng)險和危害是不可估量的。

與此同時(shí)這對于中國科學(xué)，尤其是生物醫學(xué)研究領(lǐng)域在全球的聲譽(yù)和發(fā)展都是巨大的打擊，對中國絕大多數勤勤懇懇科研創(chuàng )新又堅守科學(xué)家道德底線(xiàn)的學(xué)者們是極為不公平的。

我們呼吁相關(guān)監管部門(mén)及研究相關(guān)單位一定要迅速立法嚴格監管，并對此事件做出全面調查及處理，并及時(shí)對公眾公布后續信息。潘多拉魔盒已經(jīng)打開(kāi)，我們可能還有一線(xiàn)機會(huì )在不可挽回前，關(guān)上它。

對于在現階段不經(jīng)嚴格倫理和安全性審查，貿然嘗試做可遺傳的人體胚胎基因編輯的任何嘗試，我們作為生物醫學(xué)科研工作者，堅決反對?。?！強烈譴責?。?！

信息來(lái)源：醫藥云端工作室