國家藥監局:這30個(gè)藥,可直接申請上市
日期:2019/4/16
近日,國家藥監局藥品審評中心(下簡(jiǎn)稱(chēng)藥審中心)發(fā)布《關(guān)于第二批臨床急需境外新藥的公示》,共涉及22家藥企的30個(gè)藥品。
▍這些藥,越來(lái)越受關(guān)注
根據通知,此次名單中的30種藥品中,首次批準地集中在歐盟、美國和日本。其中,14種藥品為罕見(jiàn)病用藥,包括治療法布雷?。‵abry)的Fabrazyme(Agalsidase Beta),治療肺動(dòng)脈高壓的Revatio(Sildenafil Citrate)、治療肌萎縮側索硬化(ALS,俗稱(chēng)“漸凍人癥”)的Radicava (Edaravone)等。
這是藥審中心在短短的五個(gè)月內,第二次發(fā)布臨床急需境外新藥。早在2018年11月1日,藥審中心就曾發(fā)布了第一批臨床急需境外新藥名單,共有48個(gè)藥品。其中,罕見(jiàn)病用藥共有23個(gè)品種在列。
罕見(jiàn)病,是指那些發(fā)病率極低的疾病,稱(chēng)“孤兒病”,根據世界衛生組織(WHO)的定義,罕見(jiàn)病為患病人數占總人口的0.65%~1%的疾病。
據了解,截至目前,美國FDA批準的罕見(jiàn)病藥物中,有259種在我國未上市。
從第一批、第二批名單,以及2018年以出臺的政策來(lái)看,目前罕見(jiàn)病用藥在我國越來(lái)越受關(guān)注。
2018年5月,國家衛健委等5部委聯(lián)合發(fā)布的《第一批罕見(jiàn)病目錄》,將肌萎縮側索硬化、白化病、戈謝病等121種罕見(jiàn)病納入其中,并于2019年2月27日發(fā)布《罕見(jiàn)病診療指南》,對121種罕見(jiàn)病進(jìn)行系統的梳理,提供給各級臨床醫務(wù)人員學(xué)習和規范罕見(jiàn)病診療。
根據國家藥監局2018年10月23日出臺的《臨床急需境外新藥審評審批工作程序》,在審評方面,藥審中心將建立專(zhuān)門(mén)通道開(kāi)展審評,對罕見(jiàn)病治療藥品,在受理后3個(gè)月內完成技術(shù)審評;對其他境外新藥,在受理后6個(gè)月內完成技術(shù)審評。
壹基金官網(wǎng)顯示,截至2018年12月,《第一批罕見(jiàn)病目錄》中共有74種罕見(jiàn)病是“有藥可治的”,且這74種罕見(jiàn)病已在美國或歐盟、日本上市162種治療藥物,但其中僅有83種在中國上市,涉及53種罕見(jiàn)病。
然而,在中國明確注冊罕見(jiàn)病適應癥的藥物僅有55種,涉及31種罕見(jiàn)病。在這55種藥物中,僅有36種藥物涉及23種罕見(jiàn)病已被納入醫保目錄。
隨著(zhù)一系列政策落地,那些在發(fā)達國家獲批上市,具有明確療效的罕見(jiàn)病用藥,將越來(lái)越多的被引進(jìn)中國,填補市場(chǎng)空白。
▍下一個(gè)風(fēng)口,經(jīng)典藥物新用
一個(gè)新藥的發(fā)現,需要承擔高額的投入和未知的風(fēng)險,據統計,研發(fā)新藥并成功上市需耗時(shí)13~15年,平均花費20億~30億美元,而隨著(zhù)對藥物安全性及有效性的要求不斷提高,開(kāi)發(fā)新藥的成本還將持續上漲。
由于罕見(jiàn)病患者人數少,加上治療藥物研發(fā)周期和成本都較一般藥物高,藥企大多動(dòng)力不足,目前全球只有極少數的罕見(jiàn)病擁有有效治療藥物。
藥物研發(fā)成本高企,對每個(gè)病人來(lái)說(shuō),需要承擔的藥費就更高。
在今年“兩會(huì )”上,全國政協(xié)委員、香港食物及衛生局原局長(cháng)高永文提到,在香港,罕見(jiàn)病病人一年的藥費可能高達幾百萬(wàn)元。
此前有媒體曾報道,患者一旦被確診患上罕見(jiàn)病后,多年攢下的積蓄很快化作一粒粒藥丸。在罕見(jiàn)病的藥物尚未納入醫保時(shí),一天能吃掉一部iPhone6。
據健康報報道,目前全球預計有超過(guò)3億罕見(jiàn)病患者,中國有1680 多萬(wàn)人。已經(jīng)明確的罕見(jiàn)病有7000 多種,其中80%為遺傳病,如白化病、血友病等,95%的罕見(jiàn)病仍沒(méi)有特效藥。國外著(zhù)名罕見(jiàn)病慈善機構Findacure介紹,如果按照現在的藥物發(fā)展速度,讓罕見(jiàn)病患者用上創(chuàng )新藥需要等500年。
因此,國際罕見(jiàn)病慈善機構已聯(lián)合發(fā)起了“罕見(jiàn)病經(jīng)典藥物新用的公開(kāi)呼吁”。
相比新藥而言,經(jīng)典藥物由于藥動(dòng)學(xué)以及安全性資料較為詳盡,對其新用途的開(kāi)發(fā)能很快進(jìn)入Ⅱ期臨床評估,使研發(fā)周期縮短至3~12年。
事實(shí)上,臨床上也有不少經(jīng)典藥物被研究成為“新藥”的例子。
例如,有著(zhù)百年歷史的阿司匹林,其適應癥由最初的解熱鎮痛,逐漸擴展到偏頭痛、抗血栓等;
達泊西汀最初主要作為鎮痛和抗抑郁藥物,卻在2009年被美國FDA批準用于治療早泄,成為治療早泄的第一款口服藥物;
導致海豹肢的沙利度胺,最初的適應癥是治療孕吐,隨著(zhù)不斷的研究,在1998年被美國FDA批準沙利度胺治療麻風(fēng)結節性紅斑的治療,在2006年再被批準用于治療多發(fā)性骨髓瘤。
這樣的例子還有很多。而在罕見(jiàn)病用藥方面,也已有類(lèi)似的嘗試。
位列于本次國家藥監局公布的《第二批臨床急需境外新藥》,治療ALS(“漸凍人癥”)的Edaravone(依達拉奉),此前其實(shí)是腦卒中的經(jīng)典治療藥物。
依達拉奉是日本三菱制藥公司研制的新藥,2001年上市后迅速成為腦卒中治療的一線(xiàn)藥物。并受到日本腦卒中診治指南推薦使用。2015年該產(chǎn)品在日本獲批ALS新適應癥。2017年5月,美國FDA批準了依達拉奉作為“漸凍人癥”治療藥物上市銷(xiāo)售,這是繼利魯唑后,唯一獲批治療該疾病藥物。
截至目前,依達拉奉已經(jīng)先后在日本、韓國、美國、加拿大四個(gè)國家獲批用于A(yíng)LS的新適應癥。類(lèi)似的經(jīng)典藥物新用,特別是在罕見(jiàn)病領(lǐng)域,正在越來(lái)越受到重視。
據了解,依達拉奉于2004年在中國上市,作為腦卒中治療藥物已被寫(xiě)入國內相關(guān)指南,并納入醫保范圍,且相較于利魯唑的高自費價(jià)格,能減輕患者負擔。因此,業(yè)內專(zhuān)家對依達拉奉在國內治療ALS的前景持樂(lè )觀(guān)態(tài)度。
隨著(zhù)罕見(jiàn)病用藥相關(guān)政策逐漸落地,臨床研究的不斷深入,罕見(jiàn)病領(lǐng)域的經(jīng)典藥物新用,將有望成為下一個(gè)風(fēng)口。
附:臨床急需境外新藥名單(第二批)
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信息來(lái)源:賽柏藍 |